肝細胞癌(HCC)是最常見的肝癌類型,在全球最常見的癌症中位列第六,目前尚無有效療法。在目前的治療方案(手術、肝移植、化療和放療)下,大多數患者無法存活超過一年。表觀遺傳因子是各種癌症形成的關鍵因素,這其中就包括肝細胞癌。 失調的表觀遺傳因子通過阻止細胞分化,擾亂細胞的正常功能,重組其正常的生理代謝途徑,並最終導致其無限生長。
AFCR科學家表觀遺傳因子專家丹尼爾·特恩教授(Daniel Tenen)正在開發適體(DNA和RNA分子短鏈),用於抑制在肝細胞癌中失調的表觀遺傳蛋白DNMTl和SALL4。DNMT1是一種酶,可通過基因修飾改變細胞中的DNA,SALL4則控制着我們體內腫瘤抑制基因的表達,而腫瘤抑制基因能夠影響細胞分裂,幫助預防癌症。在當前資助期內,特恩教授的團隊已確定一種SALL4特異性適體。SALL4通常在癌症中過度表達,導致癌細胞肆意生長,而這一適體能夠阻止SALL4的生成。目前,他們正在研究應如何提高抑制腫瘤生長的效率,並計劃進行體內研究。
利用適體靶向表觀遺傳複合物或將為臨床癌症研究領域帶來新的曙光。由於適體對正常細胞無毒,只對癌細胞有特異性作用,這一創新療法可以延長肝細胞癌患者的生命,改善他們的生活質量。此外,適體療法可能對幾乎所有類型的實體瘤和多種白血病都同樣有效。